再创新高！近日发布的新版医保药品目录中，有100余种罕见病药品，覆盖50余种疾病，为更多患者点亮了希望之光。 2025年5月，我国首个获批治疗朗格汉斯细胞组织细胞增多症的药物Ruvometinib片剂上市。但每月的治疗费用高达17000元左右，很少有患者能够承担得起。 “鲁沃美替尼片已纳入新版国家医保药品目录，医保加速进入，这将给患者更多生存和康复的机会。”北京协和医院血液科主任李健说。将Ruvometinib片纳入医保比doon更重要。除了治疗朗格汉斯细胞组织细胞增多症外，还适用于患有1型神经纤维瘤病的儿童和青少年，一种称为丛状神经纤维瘤的疾病。此前，治疗丛状神经纤维瘤I型神经纤维瘤的药物塞美替尼可以通过医保获得，但仅覆盖3岁及以上儿童。 Ruvometinib片剂可用于2岁及以上儿童。从3岁到2岁，看似年龄上的一个小小的成就，背后却是医保每一条生命的保障。目前，医保药品覆盖的罕见病有50多种，但与罕见病目录中的207种疾病相比，仍有差距。这不仅是因为一些罕见病没有报销、无药可用，还因为一些罕见病药物价格太贵，基本医保买不起。 11个小时的大手术、9次全麻手术、12轮放疗……这是6岁神经母细胞瘤患者钱钱两年来的经历。 “新母细胞瘤虽然是一种罕见病，但多见于5岁以下儿童。”中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主任委员王焕民表示，病后复发率较高，生存率往往难以超过50%，被誉为“儿童癌王”。四年前，神经母细胞瘤药物达妥昔单抗β获批，但一个疗程的费用高达数百万美元。为解决“买不起”的问题，国家医保局今年首次对参保商业创新药目录进行了测试，其中包括达妥昔单抗等6个罕见病药物，这些药物的市场价格没有变化，但可能会给予相应的商业参保药品折扣安排。d 价格，这将降低商业保险产品的赔偿成本并增加创新药物的供应。发布86种罕见病诊疗指南，开通罕见病药品审评审批绿色通道，国家罕见病诊疗协作网络覆盖多领域；探索“医保+商险”一站式结算……一系列举措纷纷为罕见病患者打造人寿保险，照亮他们此前黑暗的就医之路。普通人身上的一丝光亮，也可以成为火炬。倩倩的父亲创建了一个名为“小猫加油”的小节目，全国5800多名罕见病患儿家长在节目中交流，“希望我们的经验能够帮助到更多患者”。当政策保障与人类善意联系在一起时，我相信每一个小小的希望都蕴含着希望。疾病汇聚成一个照亮道路的星系，让更多罕见疾病患者追随光明，向着太阳生活。策划：陈芳 记者：彭云佳、徐鹏航 统筹：郭宝江、董瑞峰、杨金新 新华社 国内制作 （编辑：单小兵）